تورونتو ــ قدم علاج جيني جديد لمرض نادر للغاية لطفلين كنديين فرصة جديدة للحياة، مما سمح لهما
بالانتقال بمفردهما بعد سنوات من السكون.يسمى المرض بنقص AADC، والمعروف أكثر باسم “باركنسون الأطفال”
مرض باركنسون هو اضطراب وراثي مُنهك يقطع الاتصال بين الخلايا في الجهاز العصبي ويؤثر على الحركة.
وبالنسبة لريان وهي طفلة صغيرة من تورونتو كان هذا يعني أن جسدها بسن الرابعة لايزال يشبه جسد طفلة حديثة الولادة،
فهي لا تستطيع أن تحرك رأسها أو أن تأكل بمفردها أو تلعب كما يلعب الأطفال الآخرين.
قالت والدة ريان شيلان بينا لقناة السي تي في نيوز: كان جسدها في الأساس سجناً عالقا فيه.
كما يعاني المصابون بمرض باركنسون من نوبات تسمى أزمات العين OGC
حيث يعانون من تشنجات في العضلات وتقلبات في العينين لا يمكن السيطرة عليها والاهتياج والألم.
وفي سبتمبر من عام 2019 أصبحت ريان واحدة من أوائل المتلقين للعلاج الجيني التجريبي، وفي غضون أسابيع بدأت بالتحرك
بالأول بدأت بتحريك رأسها فقط وبعدها أصبح باستطاعتها حمل الأغراض، والآن بعمر السادسة يمكنها الجلوس لوحدها.
الطريقة التي يعمل بها العلاج الجيني الجديد هي أن الجينات اللازمة لاستعادة الحركة يتم وضعها في AADC
ومن ثم يتم حقنها في عمق الدماغ وحالما تصل الخلايا إلى الحمض النووي تبدأ بتصحيح الخلل.
إن هذا العلاج جديد لدرجة أن عدد المتلقين بكل أنحاء العالم فقط 23 طفل
وجميعهم تم علاجهم من قبل الدكتور كريستوف بانيويتش أحد الخبراء في مرض باركنسون الأطفال.
قال الدكتور بانكيويتش : ” لقد كرست عقوداً من حياتي لتطوير هذه التكنولوجيا وأنا سعيد جداً لأنها تستطيع تغيير حياة الناس”.
المصدر من هنا
